Nuevos enfoques
biológicos para el tratamiento de la infección por VIH han sido propuestos, y
entre ellos está el uso de la terapia genética. La infección por VIH puede ser
considerada una enfermedad genética adquirida, pues el virus se integra dentro
del genoma de la célula infectada, se replica con ella y tiene el potencial de
expresarse hasta que la célula muere. El virus se transmite verticalmente de
madre a hijos y la persona infectada se convierte en mosaico para los genes del
VIH.
En la
infección por VIH, la terapia genética está siendo aplicada para generar
linfocitos capaces de inhibir la replicación del virus. El VIH infecta
primordialmente linfocitos CD-4 positivos y monocitos, en consecuencia, un gen
terapéutico debe ser transducido a estas células CD-4 positivas, a monocitos o
a células hematopoyéticas pluripotenciales.
Si se consigue conferir la protección anti-VIH a las células
hematopoyéticas, las células que se diferencien de ella estarán protegidas y
así esta protección se mantendrá de por vida. 
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